La investigación médica tradicional, con el médico como figura principal, está cambiando. Ingenieros, biólogos, matemáticos y científicos de datos son algunos perfiles que se incorporan como elementos imprescindibles para diseñar estructuras sobre las que se asienta la nueva forma de hacer investigación. A su vez, la transformación del sistema sanitario y el rápido desarrollo de internet y las nuevas tecnologías ha definido un nuevo rol para los pacientes. Estos se organizan creando asociaciones y fundaciones cuyo objetivo es impulsar el desarrollo de fármacos y la investigación sobre las enfermedades, tomando particular relevancia en enfermedades raras.