Los medicamentos de terapia avanzada (terapia celular, terapia génica e ingeniería de tejidos) son una oportunidad para el tratamiento de enfermedades que carecen de alternativas. La decisión de someterlos a las reglas de la autorización de medicamentos se basó en aplicar los estándares más altos de calidad, seguridad y eficacia para los ciudadanos. Después de más de 10 años desde la puesta en marcha de la regulación europea, se empiezan a autorizar los primeros medicamentos que van a tener un impacto real en el tratamiento de los pacientes. La aplicación racional de la cláusula de exención hospitalaria abre una oportunidad para la investigación de estos productos en el ámbito académico y su traslación al procedimiento marcado en la regulación europea.